记者沈佳慧 通讯员祝姚玲报道　“我们已经为20名难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者开展CAR-T治疗，全部患儿的症状都得到了改善，停用了激素及所有免疫抑制剂。这是目前为止全球最大队列相关研究，也让我们对CAR-T细胞治疗其他自身免疫病怀有信心。”

　　近日，浙江大学医学院附属儿童医院（下称“浙大儿院”）副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华在接受媒体采访时对外通报有关CAR-T治疗难治性系统性红斑狼疮患儿的情况。

　　SLE是自身免疫介导的弥漫性结缔组织病，常侵犯多系统和多脏器，可能产生严重的并发症甚至死亡。对于儿童患者而言，临床表现比成人更复杂，且预后更为严重。

　　浙大儿院自今年3月份开展国内首例应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，截至目前已完成20例。

　　患儿目前都已停用激素及免疫制剂

　　毛建华介绍，在001号病例于今年3月顺利出院的消息得到广泛关注后，全国各地的SLE患儿慕名前来，这些患儿都是经过多种药物治疗后（最多的9种）仍处于SLE中重度活动的患儿，SLEDAI-2K评分为8~23分。

　　“治疗后，全部患者目前都已停用激素及所有免疫抑制剂，部分病人SLEDAI-2K评分转为0分，其余病人病情均有显著好转，意味着孩子们的生活质量将有非常大的提升，可以回归到正常的生活。”毛建华介绍，CAR-T细胞疗法是嵌合抗原受体T细胞疗法的简称。它把病人自身免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和改造，给这些T细胞装备上特殊分子，使它们能识别并攻击特定的靶细胞，再把改造过后的T细胞注射回病人身体，从而消灭异常的靶细胞。

　　肾脏内科主治医师何雪作为CAR-T临床试验项目联络人，时刻关注患儿的恢复情况。她告诉记者，001号病例目前已完成细胞回输超过半年，目前已经没有什么红斑狼疮症状，面部皮疹消退，蛋白尿消失，9月份已经返回校园；002号病例回输后近5月，目前仅有少量蛋白尿；003号病例持续3年的全身重度皮疹已完全消退……就目前的各项指标而言，剩余病例也都出现恢复好转。

　　患儿们纷纷筹划“要好好吃一顿”

　　应用自体靶向CD9 CAR-T细胞治疗法，不良反应大不大？在治疗过程中，是否具有很高风险？毛建华表示，从目前的情况看，CAR-T细胞治疗不良反应相对较轻，20例患者均未出现输注时过敏反应。

　　“之前吃药太苦了，难以下咽，我最希望的就是通过治疗可以不再吃药，出院后能够好吃好喝的，不用再忌口，我好想吃辣条。”一个被SLE折磨了4年多的16岁女孩说。

　　虽然怀有变瘦、变美的愿望，在说到治好后最想做的事的时候，一个被疾病折磨了3年多的11岁SLE女孩，答案却也是同样的答案：“好好吃一顿”。

　　“SLE给患儿带来的不仅是疾病折磨，还有长期服药、经常复诊、饮食忌口等多种烦恼，他们在治疗后显现对更加美好生活的向往，说明身体好转、食欲增加。”毛建华表示，项目开展的初衷，就是想通过科技的进步，造福这些深受疾病折磨的孩子，让他们可以好好吃饭、重新上学、重启人生，过上正常同龄儿童一样的生活。

　　研究团队对SLE发起更广范围的“阻击”

　　随着020号病例实现CAR-T细胞回输，今年年初发起的“靶向CD19 嵌合抗原受体T淋巴细胞（CAR-T）治疗难治性儿童系统性红斑狼疮（cSLE）”临床研究宣告顺利完成。

　　毛建华透露，接下去研究团队将“乘胜追击”，对SLE发起更广范围的“阻击”，造福更多的患者。目前，新的研究项目“通用型靶向CD19 CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮”研究（靶向CD19 嵌合抗原受体T淋巴细胞治疗难治性儿童系统性红斑狼疮的临床研究）已基本准备完成，在10月中旬正式启动。

　　他表示，通用型CAR-T又称同种异体CAR-T，与首期研究项目的自体CAR-T相比，是从健康供者体内采集T细胞，并在体外通过基因工程技术改造后大规模扩增，制备成现货型的细胞药物。由于其来源于健康供者，不受患者T细胞数量和质量影响，制备成功率高，同时也进一步拓展了CAR-T细胞疗法治疗SLE的应用范围。